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Terapia génica para el tratamiento de enfermedades raras

Conciencia de Canal Sur entrevista a Ignacio J. Molina, catedrático de Inmunología de la Universidad de Granada,  sobre las posibilidades de la terapia génica para el tratamiento de enfermedades raras como la Ataxia-Telangiectasia. Está línea de investigación, que cuenta con la financiación de la asociación de pacientes Actionfor A-T, se centra en la introducción de un gen sano en las células de los pacientes, y ha demostrado su capacidad para curar otras inmunodeficiencias primarias. Aunque es posible revertir los defectos en células de pacientes mediante esta estrategia, el gran tamaño del gen mutado en esta enfermedad hace que la eficacia aún no sea lo suficientemente alta como para diseñar un ensayo clínico en pacientes. Desde la Universidad de Granada se está abordando el problema utilizando unas herramientas de transferencia génica muy novedosas denominadas “transposones” que podrían solventar estos obstáculos, ya que tienen una elevada capacidad de carga así como un adecuado nivel de bioseguridad para los pacientes.

 

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